Лекарство Skyclarys (омавелоксолон), первый и единственный пероральный препарат, одобренный в США и Европейском союзе для лечения атаксии Фридreich (АФ), «недоступен в Аргентине». Лекарство, которое должно выписываться врачом-специалистом, стало мировым прорывом с момента своего одобрения FDA в феврале 2023 года, поскольку оно «показало себя более эффективным, чем плацебо» для «замедления прогрессирования заболевания» у взрослых и подростков старше 16 лет.
Механизм действия и необходимость рецепта Skyclarys работает, активируя путь Nrf2 для снижения оксидативного стресса и улучшения митохондриальной функции, что является ключевым механизмом для противодействия повреждению клеток, вызванному дефицитом белка фратаксина. Важно понимать, что доступ к препарату «получается исключительно по рецепту врача». Пациентам следует проконсультироваться с неврологом, чтобы «определить, подходит ли это лечение для них», и получить необходимые рекомендации по его применению.
Ситуация в Аргентине: борьба за одобрение Недоступность Skyclarys в Аргентине означает, что пациенты сталкиваются с регуляторными и логистическими барьерами при получении доступа к препарату. Организации пациентов и их семей активно работают над тем, чтобы лекарство было одобрено и ввезено в страну. Тем временем в Аргентине пациенты с АФ «симптоматически лечатся другими препаратами и терапиями, которые должен назначать врач», с акцентом на реабилитацию и лечение осложнений. Доступ к лекарству, которое уже было рассмотрено Комиссией по оценке медицинских технологий и клинической excellence (CONETEC), по-прежнему остается основной проблемой для сообщества пациентов с атаксией Фридрейх в стране.
