血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，影响身体形成血凝块的能力，而这是防止或停止出血所必需的过程。据阿根廷新闻社获得的一份报告，血友病A和B的标准治疗是替代疗法，即通过静脉输注凝血因子VIII或IX的浓缩物来补充缺失的凝血因子，具体取决于血友病A或B的类型。然而，在某些情况下，身体可能会对输入的凝血因子产生抑制物，作为免疫反应，这使得替代疗法无效，并限制了可用的治疗选择。目前估计，高达30%的重度血友病A患者和5-10%的重度血友病B患者会产生抑制物。在这种情况下，该病对日常生活的影响是显著的：75%的中重度血友病患者报告说疼痛影响他们的日常生活，超过50%的人在六个月内出现多次自发性出血。
现在，一种由阿根廷国家药品、医疗器械和医疗技术管理局（ANMAT）批准的药物，可用于12岁以上、伴有抑制物的血友病A和B患者的常规出血预防。这是一种名为concizumab的单克隆抗体，每日皮下注射一次。
与替代缺失的凝血因子VIII或IX的传统治疗方法不同，这种药物阻断了一种称为TFPI的止血系统蛋白，该蛋白通常会抑制促凝血过程。其独立于凝血因子VIII和IX的作用机制，使其即使在存在抑制物的情况下也能起作用，从而促进持续的血凝块形成。
“concizumab的可用性为治疗这种疾病提供了一种新方法。迄今为止，这一患者群体一直缺乏有效和安全的预防性治疗，”前加拉汉医院血液科主任、儿科血液学家Gabriela Sciuccatti博士说。
“抑制物的发展直接影响生活质量及治疗的复杂性，因此能够引入像concizumab（抗TFPI）这样的非替代疗法，改变了临床情景，”她补充道。“这类进展使我们能够思考为不同血友病患者群体制定更个性化和适应性更强的治疗方案，”这位专家总结道。
ANMAT的批准基于III期explorer7研究的数据，该研究旨在评估药物在患有抑制物的血友病A或B患者中的有效性和安全性。结果显示，接受该药物预防治疗的患者，其自发性及创伤性出血减少了86%，估计的年化出血率（ABR）中位数为1.7，而无预防治疗时为11.8。使用concizumab的总体ABR中位数为零，而无预防治疗时为9.8。在本研究中，药物的安全性和耐受性特征保持在预期范围内，且药物本身以预填充笔的形式呈现，便携且即用型，可实现快速简便的皮下注射，旨在减轻与静脉输注相关的负担。
