Аргентина — единственная страна в Латинской Америке, участвующая в глобальном исследовании генной терапии, которое может революционизировать способ лечения заболевания, влияющего на центральное зрение. Центр офтальмологии «Чарльз» включил первого пациента в Латинской Америке в исследование фазы 3 генной терапии для «влажной» возрастной макулярной дегенерации. Речь идет о международной программе 4DMT – исследование 4FRONT-2, которая также проводится в Европе и США. «Генная терапия представляет собой настоящую смену парадигмы в лечении «влажной» макулярной дегенерации. Быть пионерами в Аргентине, участвуя в этом продвинутом этапе исследований, наполняет нас гордостью и укрепляет нашу приверженность инновациям, клиническим исследованиям и разработке терапевтических альтернатив, улучшающих качество жизни наших пациентов», — заявил Патрисио Шлоттман, руководитель клинических исследований в Центре офтальмологии «Чарльз» и директор по офтальмологии Медицинской организации исследований (OMI). «Влажная» макулярная дегенерация — это частое заболевание у людей старше 55 лет, с большей распространенностью в возрасте около 75 лет, которое поражает центральное зрение (точку максимального визуального разрешения) и обычно начинается с одного глаза, а затем затрагивает другой. Эта патология затрудняет чтение, распознавание цифр и букв, выбор одежды, identification of foods и другие повседневные задачи, требующие острого зрения. В противном случае, если лечение прерывается или задерживается, заболевание продолжает прогрессировать. Генная терапия: смена парадигмы Исследуемое лечение предлагает революционный подход: единственная внутриглаз инъекция, использующая вирусный вектор, специально разработанный для того, чтобы клетки глаза могли устойчиво производить собственный терапевтический агент. Генная терапия нацелена на достижение длительного эффекта, с потенциалом снизить или даже устранить необходимость в повторных процедурах более чем у 80% пациентов по сравнению с традиционным лечением. Лечение находится на стадии 3, последней стадии перед возможным утверждением регулирующими органами и коммерческим запуском. Стадии 1 и 2, проведенные с меньшим количеством пациентов, показали обнадеживающие результаты в плане безопасности и эффективности, что позволило перейти к этому этапу, который включает большее количество участников и центров по всему миру. Одним из основных требований для участия в стадии 3 является диагноз, поставленный в последние 6 месяцев, и получение не более 4 предыдущих инъекций лечения. Это может привести к потере автономии, зависимости, а во многих случаях — к эмоциональным последствиям, таким как тревога или депрессия, связанная с ухудшением функций. Текущее лечение состоит в периодических внутриглазных инъекциях антиангиогенных препаратов, которые позволяют контролировать заболевание и замедлить прогрессию потери зрения. Эти процедуры необходимо повторять с высокой частотой, обычно раз в один-два месяца, что создает постоянную терапевтическую нагрузку и сильную зависимость от лечения.
